Hors AMM chez l’enfant : quand les familles sont bloquées

Épisode de Psychiatrie Internationale par Dr Michaël Sikorav · 22 octobre 2026 · 56 min

Je reviens sur la prescription hors AMM chez l’enfant et l’adolescent avec l’association Bicycle. Les questions partent des difficultés rencontrées par les familles autour des troubles de l’humeur et de la bipolarité : qu’est-ce qu’il y a derrière l’autorisation de mise sur le marché, et comment se situer quand la prise en charge est bloquée par des considérations administratives ?

Diagnostic et traitements : les questions des familles

On aborde les questions du diagnostic, des effets indésirables et la place de la pharmacologie chez les mineurs. Lithium, neuroleptiques et antidépresseurs peuvent s’utiliser dans cette population, avec des spécificités qui ne doivent pas être ignorées. Je précise ici et dans l’entretien que je ne fais pas de pédopsychiatrie. Je réponds à partir de ma pratique, avec un biais de sélection évident : les patients qui viennent me voir sont en situation d’échec thérapeutique, souvent depuis longtemps. Dans ce contexte, le doute a plus de place que la certitude.

Recommandations et continuité des soins

On termine avec les problématiques autour des recommandations, de la formation médicale continue et la peur des sanctions qui en découlent. Les familles demandent comment garder un suivi quand on est arrivé au bout des options « conventionnelles ».

À lire aussi – hors AMM et bipolarité chez l’enfant

* Hors AMM en pédopsychiatrie : risques et traitements

* Bipolarité chez l’enfant : TDAH, diagnostic et lithium

Points de vigilance scientifique

Je reste derrière ma formulation sur le Tercian. Il existe au moins un essai randomisé publié sur la cyamémazine dans le sevrage alcoolique... chez les adultes. Cet essai ne porte pas sur le traitement du trouble bipolaire de l’enfant.

Pour l’AMM, j’ai aussi trop simplifié le circuit. En procédure centralisée, l’EMA évalue le dossier et la Commission européenne accorde ou refuse l’autorisation. En France, la HAS évalue notamment l’intérêt clinique en vue du remboursement ; elle ne délivre pas l’AMM. En théorie, l’autorisation repose sur l’évaluation du bénéfice/risques pas seulement sur le décompte de deux études positives. Les résultats négatifs doivent aussi être transmis. La FDA est probablement un peu plus laxe que ses équivalents européens.

Sources scientifiques – hors AMM et bipolarité chez l’enfant

* Bipolar disorder: assessment and management – Trouble bipolaire : évaluation et prise en chargeNICE, CG185, 2014, recommandations en ligne consultées en 2026. Le diagnostic chez les jeunes repose sur un suivi longitudinal spécialisé avec les parents. Ce sont des recommandations britanniques qui ne définissent pas les AMM françaises.

* Lithium in the Acute Treatment of Bipolar I Disorder: A Double-Blind, Placebo-Controlled Study – Lithium dans le traitement aigu du trouble bipolaire de type I : essai en double aveugle contre placeboPediatrics, 2015. Chez 81 jeunes de 7 à 17 ans présentant un épisode maniaque ou mixte, le lithium réduit davantage les symptômes maniaques que le placebo sur huit semaines. Petit effectif, suivi court et cet essai ne prouve pas un bénéfice pour toute forme d’irritabilité, ni pour le traitement au long cours.

* A randomized controlled trial of risperidone, lithium, or divalproex sodium for initial treatment of bipolar I disorder, manic or mixed phase, in children and adolescents – Essai randomisé comparant rispéridone, lithium et divalproate dans le traitement initial des épisodes maniaques ou mixtes du trouble bipolaire de type I chez les jeunesArchives of General Psychiatry, 2012. Dans TEAM, 279 jeunes de 6 à 15 ans sont suivis huit semaines : la réponse est plus fréquente sous rispéridone qu’avec les autres molécules – avec davantage de prise de poids et d’élévation de la prolactine. Un papier classique qui a ses problèmes : la population est très sélectionnée et il n’y a pas de placebo (entre autres).

* Systematic Review and Network Meta-Analysis: Efficacy and Safety of Antipsychotics vs Antiepileptics or Lithium for Acute Mania in Children and Adolescents – Revue systématique et méta-analyse en réseau : efficacité et tolérance des antipsychotiques comparés aux antiépileptiques ou au lithium dans la manie aiguë des jeunesJournal of the American Academy of Child & Adolescent Psychiatry, 2025, mise en ligne en 2024. Dix-huit essais, 2 844 participants, durée moyenne de 5,4 semaines : les antipsychotiques de deuxième génération sont globalement plus efficaces sur la phase maniaque mais exposent aux effets secondaires qu’on connaît bien. Ces résultats ne donnent pas d’indication pour le traitement au long cours.

* Double-blind study of cyamemazine and diazepam in the alcohol withdrawal syndrome – Étude en double aveugle de la cyamémazine et du diazépam dans le syndrome de sevrage alcooliqueHuman Psychopharmacology, 2005. Essai randomisé chez 89 patients alcoolodépendants déjà cité.

* Les prescriptions et délivrances hors AMM à l’officineOrdre national des pharmaciens, mise à jour du 29 janvier 2026. Rappel du cadre français : en dehors d’un cadre de prescription compassionnelle, absence d’alternative médicamenteuse appropriée disposant d’une AMM, recours jugé indispensable au regard des connaissances médicales avérées, information du patient et motivation au dossier. Une prescription hors AMM n’est pas une prescription sans cadre.

* Frequently asked questions – Questions fréquentes sur l’Agence européenne des médicamentsAgence européenne des médicaments, page institutionnelle consultée en 2026. En procédure centralisée, l’EMA évalue les médicaments et la Commission européenne décide de l’autorisation. D’autres procédures d’AMM existent : ce circuit ne s’applique pas à tous les médicaments.

* Médicaments : une évaluation rigoureuse et scientifique par la HASHaute Autorité de santé, 2018. Explique le service médical rendu et l’amélioration du service médical rendu, utilisés pour le remboursement et la négociation du prix. Cette évaluation est distincte de l’AMM.

* Points to consider on application with 1. meta-analyses; 2. one pivotal study – Points à considérer pour une demande fondée sur des méta-analyses ou sur une seule étude pivotEMA/CPMP, 2001. Document méthodologique expliquant qu’il n’existe pas d’exigence formelle universelle de deux études pivots et précisant les conditions d’un dossier fondé sur une seule étude, qui nuance mon propos.

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À propos du podcast

Psychiatrie clinique, psychopharmacologie, neurosciences et lecture critique de la littérature scientifique. Par le Dr Michael Sikorav, psychiatre www.psychiatrieinternationale.com

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